写于 2018-11-20 06:20:09| 澳门永利网址93337| 访谈

在3,000名患有囊性纤维化的“神奇药物”被拒绝后,患者将举行抗议活动

国家健康与护理卓越研究所(NICE)去年因成本原因拒绝了该药物Orkambi

它是治疗囊性纤维化病因的第一种疗法,而不仅仅是症状

临床试验表明,改善遗传病患者的肺功能和呼吸道症状

囊性纤维化信托慈善机构表示,自NICE进行评估以来,已公布的新数据表明,Orkambi几乎将患有该疾病的人的肺功能下降率降低了一半

它说研究表明,如果患有囊性纤维化的儿童开始早期服用Orkambi,他们的预期寿命可能接近正常

囊性纤维化是一种缩短寿命的遗传病,会导致致命的肺损伤

目前,只有一半的患者在40岁时仍然活着.CF Trust表示该药已在英国获得许可两年以上,但仍然没有NHS作为英国政府和Orkambi的制造商Vertex,无法就价格达成一致

抗议活动将在唐宁街,苏格兰议会以及威尔士和北爱尔兰议会外举行,以防止缺乏药物

CF Trust表示,在英国有囊性纤维化的10,800人中,有3,296人可以从中受益

囊性纤维化信托基金会的詹姆斯巴罗说:“囊性纤维化是一种残酷和缩短生命的疾病,给患有这种疾病的人带来了巨大的日常负担

”Orkambi是治疗囊性纤维化的重要一步,可以帮助人们延长寿命,并有可能挽救英国数千人的生命

“这种药物可以解决囊性纤维化的根本原因并防止不可逆转的肺损伤,这对儿童尤为重要,因为他们最有可能从中受益

”如果政府和制造商之间就Orkambi的价格达成协议很快就会到来,我们担心迫切需要这种药物的人将会没时间用完

“来自北爱尔兰Castlederg的Liam McHugh,其女儿患有囊性纤维化,正计划参加其中一次示威活动

他说:”我的女儿是作为临床试验的一部分,英国为数不多的幸运儿得到Orkambi的人之一

对于雷切尔而言,它一直是一种奇迹药物

“当瑞秋出生时,我们被告知她不会成年

她现在已经25岁了,因为Orkambi,她的肺部比以往任何时候都好

”看着她今天变得坚强而坚定的医学生,我'这个星球上最骄傲的父亲

“我希望处理这种毁灭性疾病的每个人都有与我女儿一样的生命机会,这就是为什么我抗议让所有需要它的人都可以获得Orkambi